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2023基因治疗和免疫细胞治疗(全文)

发布时间：2024-04-24 14:01:02 来源：文档文库

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2023基因治疗和免疫细胞治疗（全文）

（一）基因治疗技术

基因治疗的概念和给药途径

1.将外源正常基因或者有治疗作用的基因导入靶细胞以纠正或补偿基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的的疗法称为基因治疗(genetherapy。

2.给药途径：

(1离体基因导入(exvivogenedelivery：从患者体内分离细胞，进行体外培养并导入正确的基因，然后再将基因修饰过的细胞植回体内，通过它们在体内的定植、繁殖和表达目标基因，发挥修复基因缺陷的作用。

(2体内基因导入(invivogenedelivery：将携带正确基因的载体（包括病毒载体和非病毒载体）或裸DNA等直接注射到患者体内，由它们将基因导入目标细胞进行基因表达，产生治疗作用。

治疗性基因的非生物导入
1.用各种材料对DNA分子加以保护：常用脂质体，脂质体与DNA混合后
使DNA分子被脂质体包裹，这种脂质体除了保护DNA分子免受降解之外还可以帮助DNA高效地进入细胞。

2.将基因连接到一些高分子材料上：一方面抑制核酸酶的降解，另一方面也可以通过细胞对这些颗粒的内吞作用保证DNA分子高效进入细胞。

治疗性基因的生物导入

1.指利用病毒作为基因载体将基因导入目标细胞。病毒的蛋白质外壳也可以起到保护基因免受体内核酸酶降解的作用。有些病毒能将基因整合到染色体上从而实现基因的长期表达。

2.腺病毒(adenovirus：是一种双链DNA病毒，长度约36kb。腺病毒的宿主范围较广，可以入侵多种细胞，对外源基因的容量也较大，是一种较为理想的载体。但是这种病毒的抗原性较强，会导致产生抗体和强烈的炎症反应，因此存在一定的安全性隐患，难以长期反复使用；此外，不少成年人曾经被腺病毒感染过，体内有此类病毒的抗体，因此会对病毒载体产生反应，影响其效果；这类病毒一般也不会将基因组整合到染色体上，因此作用时间较短。

3.腺相关病毒(adeno-associatedvirus：是一种单链DNA病毒，长度约5kb。迄今为止未发现该病毒和任何人类疾病有关，因此它的安全性较高；

本文来源：https://www.2haoxitong.net/k/doc/668db61528160b4e767f5acfa1c7aa00b42a9d7a.html